A plataforma AccumTM aprimora muito a tecnologia de edição de genes CRISPR

A Defense Therapeutics anunciou que sua plataforma Accum TM pode potencializar a entrega de Cas9 em células-alvo, avançando significativamente a tecnologia de edição de genes CRISPR.

A tecnologia CRISPR oferece o potencial de transformar a medicina, possibilitando o tratamento ou a prevenção de muitas doenças, excluindo ou inserindo genes de maneira direcionada. O CRISPR é fundamental para a indústria de biotecnologia, pois pode ser usado para tratar várias doenças, como câncer , doenças virais (HIV e hepatite B) e vários distúrbios genéticos.

A essência desta tecnologia é simples e requer duas ferramentas importantes. Em primeiro lugar, um pedaço de material genético para orientar o processo de edição e, em segundo lugar, a co-entrega de uma proteína Cas para cortar / editar o DNA. De todas as proteínas Cas atualmente identificadas, Cas9 é a mais amplamente usada pelos cientistas, pois pode facilmente encontrar e se ligar a quase qualquer sequência alvo desejada simplesmente fornecendo um pedaço de RNA para guiá-la em sua busca.

A entrega da proteína Cas9 em vez de uma sequência de codificação de DNA dá a vantagem de diminuir a atividade fora do alvo de Cas9. Infelizmente, as ferramentas atuais e existentes de entrega de proteínas disponíveis hoje são ineficientes na entrega de proteínas dentro do núcleo das células-alvo. Mais especificamente, qualquer proteína entregue acaba sendo aprisionada e degradada dentro de pequenas vesículas endossomo-lisossoma. Consequentemente, o pool de Cas9 citosólico é de baixa magnitude, tornando difícil alcançar o núcleo para a atividade de edição de DNA eficiente. Como tal, várias entregas devem ser tentadas para alcançar material Cas9 nuclear suficiente.

A plataforma Accum TM é projetada para acumular uma determinada molécula nas células-alvo. A equipe de defesa testou a capacidade do Accum TM de melhorar a entrega de Cas9 às células. Com apenas uma única dose AccumTM e sem qualquer uso adicional de uma formulação lipídica complexa, os resultados obtidos são surpreendentes. O acúmulo de Cas9 ligado a Accum TM dentro do núcleo das células foi pelo menos 9 vezes maior do que o Cas9 livre quando adicionado a células de mamíferos in vitro .

Sébastien Plouffe, o CEO da Defense Therapeutics , disse: “Fornecemos com sucesso outro exemplo forte de como o Accum TM é versátil e poderoso para fornecer proteínas de importância crucial. Essa observação é a chave para a Defesa, pois está abrindo o caminho para parcerias estratégicas com as principais empresas farmacêuticas da área que buscam melhorar sua abordagem de edição do CRISPR / Cas9. ”

Com esses dados impressionantes em mãos, a Defesa estará ativamente procurando fazer parceria com grandes jogadores no campo a fim de avançar nos tratamentos baseados em CRISPR projetados para indicações específicas.

De acordo com o relatório publicado pela Fior Markets, o mercado global de edição de genes deve crescer de US $ 4,2 bilhões em 2020 para US $ 13 bilhões em 2028, a um CAGR de 15,2% durante o período de previsão 2021-2028.

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